El santo grial de la biomedicina se llama CRISPR

La investigación en el campo de la salud podría estar preparada para uno de los mayores avances de las últimas décadas, una innovación que el prestigioso Yigal Nochomovitz, investigador de la Universidad de California y analista de Citi, considera el Santo Grial de la biomedicina y la biotecnología. En 2012 fue descubierta una forma innovadora de edición genética, un método conocido por las siglas CRISPR, cuya simplicidad permite, con mayor facilidad y menor coste, que los laboratorios de biomedicina puedan llevar a cabo experiencias de edición del genoma. Este avance que está ocurriendo tanto en universidades como en empresas, está produciendo un paso de gigante en cuanto a innovación en esta área se refiere.

Qué es la edición del genoma CRISPR

CRISPR son las siglas para Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Se pronuncia parecido al adjetivo crisper, que en inglés significa “con mejor definición” o “con mayor precisión” (como cuando se compara por ejemplo la imagen de dos televisores).

Esa es, precisamente, la novedad de esta tecnología biomédica: la edición genética CRISPR Cas9 es un método orientado y preciso para alterar la configuración de células vivas.

Los métodos más usados hasta el momento siguen, tendencialmente, por la vía “viral”: se inserta un gen modificado, de forma aleatoria, en el genoma del paciente. El CRISPR/Cas9, en cambio, “es altamente preciso y orientado, específicamente, a un ‘código postal’ que es el gen relevante”, explica el analista del Citi.

El crecimiento ha sido “impresionante” pero el mercado para la edición genética CRISPR todavía es muy reducido teniendo en cuenta el potencial que este especialista ve aquí: el mercado puede valer cerca de 10.000 mill $ en 2025, estando todavía hoy incipiente la búsqueda en terapias para humanos. “Si la edición genética CRISPR da buenos resultados en el tratamiento de enfermedades en humanos, entonces el potencial a largo plazo para esta tecnología puede ser mucho, mucho mayor”, comenta Yigal Nochomovitz.

El crecimiento va a acelerarse todavía más cuando la tecnología sea cada vez más aplicada en humanos -y no solo en algunos “biohackers” más irreverentes, que hasta transmiten el hecho en streaming por Facebook. Experiencias formales en esta área, en humanos, deven comenzar a principios de 2018 en USA (y ya comenzaron en China), por lo que se prevee que las primeras terapias basadas en esta tecnología puedan llegar al mercado en seis años o incluso acortar este período. Dolencias como la fibrosis quística o la distrofia muscular de Duchenne podrían pasar a la historia.

Grandes farmaceuticas como AstraZeneca y Novartis ya están trabajando con startups y laboratorios ligados a la investigación de la edición genética CRISPR. Aún así, en esta fase el optimismo debe ser moderado por la incertidumbre que todavía existe sobre la precisión efectiva que algunos de los ejercicios pueden tener, esto es, el riesgo de que otras partes del código genético puedan ser afectadas, teniendo así riesgos colaterales e involuntarios por tanto.

A pesar de lo prometedora que es esta tecnología CRISPR, esta área de edición genética está envuelta en mucha controversia. Y la polémica está todavía en la curva de subida, lo que da buena cuenta de lo que esta reciente innovación puede llegar a ser. En Canadá, por ejemplo, quién trabaje con esta tecnología puede ser condenado a hasta 10 años de prisión y varias asociaciones avisan sobre que esta es una forma de hacer eugenesia en nuestras sociedades y, sobre la edición genética, advierten de que “una vez abierta esta puerta, puede ser que sea imposible de volver a cerrar”.

Pero el analista de Citi cree que “aunque estas discusiones sean importantes, no creemos que puedan hacer descarrilar el potencial de CRISPR para transformar totalmente la práctica médica y los tratamientos de las enfermedades”. “A medida que la tecnología evolucione para la comercialización, los innovadores en este área tendrán que asegurar al gran público que estos métodos no alteran las células reproductivas [solo células en individuos que ya viven], atenuando los recelos de que esta información genética en los humanos pueda ser alterada de formas irreversibles e imprevisibles”, remata Yigal Nochomovitz.

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