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Silenciamiento de genes

Una nueva terapia se abre camino entre los tradicionales tratamientos para invertir las secuelas de diversas enfermedades incurables. Se trata del silenciamiento de genes,  consiste en regular la expresión, la eliminación y el control de material genético foráneo causante de daños celulares.

El estudio, en fase experimental, se ha llevado a cabo en enfermos de PAI (porfiria aguda intermitente). Una de las característica principales de dicha patología, son los fuertes dolores, sobrellevados con la toma regular de opiodes. La porfiria es una metabolopatía, originada por el déficit de enzimas implicadas en la síntesis del grupo hemo. Esta molécula es clave para que el oxígeno sea transportado por las hemoglobinas.

Resultados clínicos

Los resultados son bastante alentadores. Se consiguió disminuir el número de ataques graves entorno a un 75%. Asimismo, descendió el número de ingresos hospitalarios.

Givosiran: mecanismo de funcionamiento

El medicamento empleado en el ensayo clínico, es el Givosiran. Se encarga de destruir el ARN mensajero durante el transcurso del ARN de interferencia (ARNi). El resultado es el decrecimiento de las encimas implicadas en la obtención del grupo hemo. Al mismo tiempo,  evita el progreso de proteínas tóxicas.

Givosiran utilizado en otras patologías

Actualmente, se está estudiando el comportamiento del Givosiran en otras enfermedades genéticas implicadas en producir daños en el sistema nervioso, e incluso reducir el nivel de colesterol.

Diferencia con la terapia génica

Mientras que el silenciamiento de genes se caracteriza por la eliminación del material genético que causa la deficiencia metabólica, durante la traducción del genoma, ofreciendo la posibilidad de controlar las enfermedades en niveles muy puntuales. La terapia génica, cambia las copias de la programación del ADN original, implicando cambios irreversibles en el mismo.

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